陈静)29日是国际罕见病日。让科学治疗离患者更近一些、让患者的负担更轻一些，成为医生和患者组织等不断努力的方向。PNH是指阵发性睡眠性血红蛋白尿症。北京协和医院血液内科主任医师韩冰教授29日在线接受记者采访时表示，这是一种非常有代表性的罕见病：超级罕见、危害很大。韩冰说，虽然患病人数不多，但是，患者往往会出现严重的贫血

、血栓，肾功能损害；有些病人甚至出现脏器衰竭，死亡率在5年达到30%左右，10年生存期明显低于正常人。“PNH患者的发病年龄多为20到40岁的青壮年。”韩冰说，这些人正在求职、结婚、生子等人生节点上，疾病引发贫血、血尿、身体乏力、丧失劳动能力，使他们失去正常的生活的权利。PNH患者血栓风险是正常人的50倍，发生急性肾衰的风险也是正常人的10倍以上，有一些患者会有平滑肌功能障碍的问题，

据了解，已被发现的罕见病中，有很多目前仍无法治疗；但是，PNH患者是有药可治的。以依库珠单抗为代表的C5补体抑制剂“面世”改变了自然病程，可以让患者的生存期接近正常人，同时提升患者的生活质量。不过，患者需接受终身治疗，才能缓解相关症状，从而降低血栓发生率，减少因肾衰等的死亡概率。韩冰教授指出，这意味着患者可以重新回归社会。

据悉，目前，依库珠单抗已在华上市，并被纳入医保。韩冰告诉记者，其所在医院血液内科已与罕见病科联合，在医院内开始治疗。不过，若让更多PNH患者因依库珠单抗获益，还有很多实际问题需要解决，比如：运输问题、异地医

保报销问题等。这需要更多的关注和政策支持，才能让患者更便捷地用药。，保障群众饮食安全和用药安全。

二是持续推动食品药品安全领域检察公益诉讼案件提质增效，发挥典型案例示范引领作用。党的二十大报告部署“加强检察机关法律监督工作”“完善公益诉讼制度”，对各领域检察公益诉讼高质效办案和制度完善提出了更高的要求。近年来，有关部门深入实施食品药品安全战略，食品药品安全总体形势不断好转，但随着新业态的兴起，新问题随之出现，公益诉讼检察履职面临新的挑战。最高检此次发布检察机关消费者权益保护公益诉讼典型案例，紧盯食品药品安

全新形势下人民群众关注的新问题，综合运用行政公益诉讼、民事公益诉讼、支持起诉等多种履职方式，为全国检察机关如何高质效办好新业态、新类型案件提供可推广、可复制的经验。二、此次发布的消费者权益保护检察公益诉讼典型案例主要有哪些特点？